Posted by norma
on 12/7/2010, 10:13 am, in reply to "Posible medicamento para autismo y alzheimer"
200.121.181.124
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:
:
: Roche momento Eureka sobre el trastorno
: Puede ayudar en Pruebas de Autismo
:
:
: September 18th, 2009 18 de septiembre 2009
: El autismo Noticias
:
:
: Bloomberg | Por Dermot Doherty
:
: Investigador Luca Santarelli no estaba
: seguro de qué hacer para con un medicamento
: experimental desarrollado en los
: laboratorios de su empleador, Roche Holding
: AG, hasta una reunión de 2007 con un padre
: en cuestión dio lugar a un "momento
: eureka".
:
: Mike Tranfaglia, cuyo hijo tiene el raro
: trastorno cerebral síndrome X frágil,
: Santarelli se reunió para presentar la nueva
: investigación vincula la enfermedad con un
: producto químico en el cerebro que también
: pueden desempeñar un papel en la enfermedad
: de Alzheimer y el autismo. Santarelli, de 41
: años, dice que esto le hizo ver cómo la
: droga experimental pueden ser utilizados
: para tratar el Síndrome X Frágil, la forma
: hereditaria más común de retraso. Roche
: puede probar la píldora en los pacientes de
: este año.
:
:
:
: "En una hora toda la literatura
: relevante se presenta a ustedes y salir con
: la corazonada de que esto podría
: funcionar" Santarelli, director de
: Roche, del sistema nervioso central el
: desarrollo de exploración, dijo en una
: entrevista. "Para un científico, un
: momento Eureka es la razón de vivir y hacer
: este trabajo. Usted tiene muy pocos, pero
: que era uno de ellos. "
:
: Armado con vínculos recién descubiertos
: entre la biología y los trastornos
: cerebrales, Roche y Novartis AG pequeñas
: compañías farmacéuticas están compitiendo
: para desarrollar el primer medicamento para
: tratar el Síndrome X Frágil, una enfermedad
: genética que cree que afecta a unas 250.000
: personas. Si bien los analistas estiman como
: una píldora puede generar tan poco como $
: 250 millones en ventas anuales, el estudio,
: el tratamiento puede revelar formas de
: tratar otras enfermedades del sistema
: nervioso central, estimada por la compañía
: londinense Datamonitor Plc ha sido digno de
: 96 mil millones dólares en 2007 en siete los
: principales mercados.
:
: Prueba de Concepto
:
: "Para nosotros, el Síndrome X Frágil es
: como una prueba de concepto", dijo
: Santarelli. "Si podemos descifrar
: esta, entonces podemos pasar a una gama más
: amplia de trastornos del desarrollo
: neurológico."
:
: El desarrollo de un tratamiento para la
: enfermedad puede llegar a ser un desafío.
: Mientras que los primeros resultados parecen
: prometedores, la mayoría de los medicamentos
: experimentales no pueden hacer a través de
: las tres fases de los ensayos clínicos
: necesarios para la aprobación de
: comercialización.
:
: El vínculo entre las enfermedades proviene
: del estudio de glutamato, el neurotransmisor
: más común, o químico que permite la
: comunicación entre las neuronas en el
: cerebro. perturbaciones en la señalización
: de glutamato ahora se piensa que contribuyen
: no sólo al cromosoma X frágil, sino también
: a enfermedades como el Alzheimer, la
: depresión, el autismo e incluso la acidez
: estomacal.
:
: Dado que muchas personas con las formas de
: autismo que son genéticamente no
: relacionados con el Síndrome X Frágil
: parecen tener defectos en la misma vía
: celular, que respondan a los mismos
: tratamientos, según el Newburyport, con sede
: en Massachusetts Fragile X Research
: Foundation. Tranfaglia, un psiquiatra, fundó
: la organización, conocida como FRAXA, en
: 1994, después de que su hijo Andrew, ahora
: de 20 años, fue diagnosticado.
:
: No Cura
:
: No hay cura para el Síndrome X Frágil, que
: puede causar una amplia gama de síntomas, de
: inquietud a las acciones impulsivas, de
: acuerdo a los Institutos Nacionales de Salud
: de EE.UU.. Alrededor del 33 por ciento de
: los varones con el trastorno autista tienen
: autismo o un comportamiento similar, el NIH
: dice. X Frágil es la causa más común del
: autismo que ha sido identificado hasta el
: momento, según la Fundación Nacional de X
: frágil.
:
: Los científicos pueden estar en la cúspide
: del desarrollo de tratamientos para el
: Síndrome X Frágil debido a dos grandes
: avances en la neurociencia. Uno de ellos fue
: el descubrimiento en 1991 por un equipo
: dirigido por el científico Stephen Warren en
: la Universidad de Emory en Atlanta que el
: síndrome está ligado a la mutación de un gen
: concreto que se encuentra en el cromosoma X.
: La enfermedad debe su nombre a la apariencia
: anormal de la final del brazo largo del
: cromosoma X.
:
: Gen defectuoso
:
: La falla en el gen que inhibe la producción
: de una proteína denominada FMRP, que es
: responsable de mantener los niveles de otras
: proteínas neuronales en jaque. El exceso de
: algunas proteínas que los resultados del
: déficit afecta el desarrollo del cerebro y
: causa FMRP Frágil X.
:
: El avance fue otro trabajo realizado por
: neurólogos, dirigido por Mark Bear, a
: continuación, en la Universidad Brown en
: Providence, Rhode Island, que en 2000 mostró
: que el bloqueo de la producción de glutamato
: pueden ayudar a contrarrestar los efectos de
: la reducción de los niveles de FMRP. Esta
: fue la conclusión de que Tranfaglia dio
: Santarelli.
:
: "Sólo hace unos años la gente habría
: pensado que era imposible para tratar
: enfermedades como la esquizofrenia y el
: autismo con medicamentos que no son sólo los
: síntomas, pero la orientación que se ocupan
: de la base molecular de la enfermedad",
: dijo Santarelli. "Pero creemos que
: podemos hacerlo ahora".
:
: La medicina experimental de Roche, inhibe la
: producción de glutamato y evita la salida
: excesiva de otras proteínas al unirse a un
: receptor específico llamado mGluR5.
:
: De freno y acelerador
:
: "FMRP es el freno y el glutamato es el
: acelerador" en la producción de muchas
: proteínas en las células nerviosas,
: Santarelli dijo. "Si se quita el freno,
: sólo tiene el acelerador, por lo que quiere
: se lo llevaron." Manteniendo el nivel
: de proteínas en la verificación, el
: tratamiento puede prevenir el daño y
: contrarrestar los síntomas, como problemas
: de aprendizaje, ansiedad y comportamientos
: autistas causada por Frágil X.
:
: Basilea, con sede en Suiza Roche ha dicho
: que los resultados del estudio obtenidos
: hasta ahora con sus compuestos han sido
: "alentadores". La farmacéutica
: probablemente pondrá a prueba la medicina
: experimental en el autismo, si los
: resultados de los estudios en animales son
: positivos, dijo Santarelli. Roche se negó a
: dar detalles sobre los ensayos.
:
: Las drogas utilizadas actualmente en los
: pacientes autistas se centran en el
: tratamiento de los síntomas como la ansiedad
: y la depresión, la agresión, convulsiones y
: la hiperactividad. Los medicamentos
: utilizados incluyen Pfizer Inc. 's
: antidepresivo Zoloft, el genérico de
: haloperidol medicamento antipsicótico y el
: déficit de Novartis AG trastorno de la
: atención píldora Ritalin. La terapia
: conductual es el método estándar para el
: tratamiento, de acuerdo con el paciente la
: organización Autism Speaks.
:
: 'Esperanza Secreta'
:
: Este medicamento "podría ser el primero
: para revertir el retraso mental", Randi
: Hagerman, profesor de la Universidad de
: California en Davis, que está trabajando con
: Roche en los ensayos clínicos, dijo en una
: entrevista. "Lo que todo el mundo está
: esperando es que las causas del autismo
: pueden converger en una vía final común que
: pueden ser sensibles a este fármaco. La
: secreta esperanza es que podemos encontrar
: se puede utilizar mucho más amplia que la de
: X Frágil "
:
: El primer medicamento X Frágil que los
: objetivos de la mGluR5 receptor puede llegar
: al mercado en 2011 o 2012, dijo Hagerman,
: quien también ha trabajado con los productos
: farmacéuticos Cortex Inc., Neuropharm Group
: Plc y Playa Therapeutics. Los niños
: probablemente conseguir medicamentos poco
: después del diagnóstico, por lo general en
: dos o tres años, Tranfaglia dijo.
:
: "La mayoría de los niños X frágil como
: los bebés nacen esencialmente
: normales", dijo Tranfaglia.
: "Realmente no hay nada malo con ellos
: al principio, pero simplemente no se
: desarrollan a la velocidad normal.La
: esperanza es que la línea que se inicie la
: medicación poco después del diagnóstico, y
: esto le impedirá la mayor parte del
: desarrollo anormal del cerebro que conduce a
: los síntomas ".
:
:
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